Nhuộm hóa mô miễn dịch với PD-L1 dương tính ở ung thư phổi không tế bào nhỏ.

Pembrolizumab đường tiêm tĩnh mạch được sử dụng để điều trị u hắc tố không thể phẫu thuật hoặc di căn, ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) di căn trong một số điều kiện nahast định, là điều trị bước một cho ung thư bàng quang di căn không thể dùng hóa trị với cisplatin và có bộc lộ PD-L1 cao, ung thư biểu mô vảy đầu cổ (HNSCC), u lympho Hodgkin thể cổ điển người lớn và trẻ em, ung thư biểu mô vảy thực quản tiển triển tại chỗ hoặc di căn.[6][7][8][9][10][11][12]

Với NSCLC, pembrolizumab là điều trị bước một cho trường hợp có bộc lộ PD-L1, một phối tử của PD-1 và không có đột biến EGFR và ALK; nếu bệnh nhân đã được điều trị hóa trị, pembrolizumab có thể là điều trị bước hai nhưng nếu có đội biến EGFR hoặc ALK, thuốc nhắm trúng đích nên được sử dụng đầu tiên.[6][13] Đánh giá bộc lộ PD-L1 cần được thực hiện ở phòng thí nghiệm được chứng nhận đủ khả năng xét nghiệm.[6][11]

Pembrolizumab (Pembro) điều trị bước một ở ung thư phổi cùng hóa trị hoặc không. Thời gian sống thêm trung vị theo tháng (M). Hazarad Ration (HR). KEYNOTE-024, KEYNOTE-042, KEYNOTE-189, và KEYNOTE-407. Adapted from: First line Immunotherapy for Non-Small Cell Lung Cancer Nasser NJ, Gorenberg M, Agbarya A. Pharmaceuticals (Basel). 2020 Nov 8;13(11):373. https://doi.org/10.3390/ph13110373 [14]

Năm 2017, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận pembrolizumab cho điều trị khối u rắn không thể phẫu thuật hoặc di căn với các bất thường gen (sửa chữa bắt cặp sai hoặc mất ổn định vi vệ tinh).[15][16] Đây là lần đầu tin FDA chấp thuận chỉ định điều trị một thuốc dựa vào biểu hiện gen của khối u thay vì loại mô học hoặc vị trí của khối u đó;[cần nguồn y khoa] do đó, pembrolizumab còn được coi là thuốc không phụ thuộc mô.[17]